Белгородские ученые испытали на мышах препарат от редких форм мышечной дистрофии

Об  этом рассказали «Известиям» в  пресс-службе Минобрнауки РФ.

Это группа редких (орфанных) мышечных дистрофий, характеризующаяся мышечной слабостью и  атрофией различных групп мышц вплоть до  полной инвалидизации. Заболевание встречается редко  — у  семи на  1  млн новорожденных, а  проявления начинаются незаметно, что затрудняет постановку диагноза.

«Наша научная группа участвует в  изучении препарата на  основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к  мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а  также избавиться от  недостатков аналога, связанных с  противопоказаниями к  применению препарата»,  — рассказал об  уникальности разрабатываемого препарата руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и  клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.

В  ходе исследований эффективности препарата ученые наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у  дисферлин-дефицитных мышей.

По  словам ученых НИУ «БелГУ», полученные результаты позволяют сделать вывод о  том, что исследуемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина, и  может быть основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.

Подробнее читайте в  эксклюзивном материале «Известий».